国产细胞治疗产品首次出海 传奇生物CAR-T产品获FDA批准

新京报讯（记者 张秀兰）当地时间2月28日，纳斯达克上市公司传奇生物宣布，自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（商品名为CARVYKTI）获得美国食药监局（FDA）批准上市，也是中国首个获FDA批准的细胞治疗产品。此次获批的是用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等。

西达基奥仑赛是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重0.5~1.0×106个CAR-T细胞。此次获批是主要基于关键性临床1b/2期 CARTITUDE-1研究结果。最新数据显示，西达基奥仑赛在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

多发性骨髓瘤是骨髓中的浆细胞恶性增殖引起的一种恶性肿瘤，大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。“大多数的治疗过程是一个不断缓解和复发的循环，只有较少的患者经末线治疗后获得深度缓解。”西奈山医学院血液肿瘤学教授、CARTITUTE-1主要研究者Sundar Jagannath博士表示，“这就是为什么我对CARTITUDE-1研究的结果感到非常兴奋，该研究表明西达基奥仑赛在即使经过多线治疗后的多发性骨髓瘤患者群体中，同样能提供深度持久的缓解和长期无治疗间隔。西达基奥仑赛的获批有望满足这些巨大且尚未被满足的患者需求。”

成立于2014年的传奇生物为金斯瑞生物科技子公司，致力于发现和开发用于肿瘤学和其他适应症的新型细胞疗法。2017年12月，传奇生物与杨森达成全球合作和许可协议，双方共同开发和商业化CARVYKTI；2018年3月，杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下当时中国药企对外专利授权首付款最大金额纪录及合作最优条件；2019年12月，该项目获得FDA突破性疗法认定。西达基奥仑赛也是传奇生物首款获批上市的产品。

作为一种个性化疗法，西达基奥仑赛的使用需要通过广泛的培训、准备和认证。传奇生物表示，将和杨森从2022年起分阶段地启动认证治疗中心网络，扩大生产能力并增加西达基奥仑赛可及性。